病情描述（男，30岁） 请问镰形红细胞性贫血如何进行基因治疗？治疗方案是？用到哪些分子医学技能？？？ 谢谢...
fnkhu1个回答2016-11-13 19:09
病情分析
1 通过移植另外一个人的健康的造血干细胞来治愈。但是这种方法对那些很难找到一个相容性供者的人来说就没有用了。
2 为了治疗镰刀形细胞贫血症, Sloan-Kettering的科学家们发明了一种新的工程性策略，通过结合RNA干扰以及球蛋白转基因技术创造出一种治疗性的转基因。这种新基因有两个功能：产生正常的血红蛋白和抑止镰刀形血红蛋白的形成。治疗性的基因被导入病毒载体并转化入造血干细胞。细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红蛋白。
2016-11-13 19:13